基因魔剪首次直接用于人体试验

消息来源:新华网 一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人 据英国自然网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症LCA10 他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力，具有里程碑意义 LCA10是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法 最新实验名为光明BRILLIANCE，由美国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克·彭勒斯与美国Editas Medicine公司等携手开展，研究人员希望该技术能删除引发LCA10的CEP290基因中的一个突变 可以说，让CRISPR-Cas9服务于人类福祉，是它最好的归宿 但作为一种新兴技术，CRISPR-Cas9的应用时间并不太长 。