科技前沿新技术可以减缓小鼠渐冻症进展

消息来源:新华网 美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法，能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症ALS的突变基因永久失活 小鼠模型研究显示，这种新颖的治疗方法可以减缓ALS小鼠的病情进展，改善肌肉功能并延长其寿命 ALS也叫渐冻人症，是一种致命的运动神经元疾病 该疾病成因复杂，超氧化物歧化酶1SOD1基因突变被认为是重要的致病因素之一 但由于目前广泛用于基因治疗的腺相关病毒AAV载体携带能力的限制，这一手段到目前为止还没能被很好地应用 研究人员指出，他们的研究扩展了单碱基编辑器的功能，并展示了其在基因治疗中的潜力 ALS只是新工具的首个应用目标，目前他们正在研究将其应用于杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症的治疗 。